Пробоји макуларне дегенерације

Садржај

• Врсте АМД-а
• Фазе клиничког испитивања
• Нови третман за влажну АМД
• Нови третман за суву АМД
• Реч од врло доброг

Старосна макуларна дегенерација (АМД) најчешћи је узрок слепила у Сједињеним Државама. Стање може бити присутно у два облика, укључујући влажни АМД и суви АМД. Тренутно нема лека за АМД и не постоји доступан третман за суви облик болести (осим превентивних мера).

Научници напорно раде на проналажењу нових решења у виду открића макуларне дегенерације, нових третмана и нових истраживања која могу помоћи људима са АМД-ом да задрже визију што је дуже могуће.

Врсте АМД-а

Суви АМД и влажни АМД имају различите карактеристике.

Сува АМД

Сува АМД је најчешћи облик болести; укључује присуство врло малих жутих наслага названих друсен - које лекари могу открити извођењем очног прегледа.

Друсен је присутан као нормалан део старења; али у АМД-у ови депозити почињу да расту (у величини и / или броју). Ово повећање друзе може започети процес пропадања макуле (овално жућкасто подручје близу центра мрежњаче).

Макула је одговорна за јасан, директан вид). Ретина је слој ћелија осетљивих на светлост које подстичу нервне импулсе који се шаљу у оптички нерв, а затим путују у мозак, где се формирају слике.

Како суви АМД напредује, друзи почињу да расту и / или повећавају број, а централни вид може полако да се смањује услед пропадања макуле.

Шта очекивати ако имате суву макуларну дегенерацију

Мокри АМД

Сува АМД може прећи у влажни облик болести. Мокра АМД укључује абнормалне крвне судове који почињу да се развијају испод мрежњаче. Мокри АМД често напредује врло брзо и може довести до тога да особа искуси губитак вида због едема или крварења ових незрелих крвних судова, што резултира брзим оштећењем макуле.

Шта знати о мокрој дегенерацији макуле

Фазе клиничког испитивања

Да бисте разумели тачно где стоји потенцијални нови лек или лек, у вези са вероватноћом да потрошачу постану доступни, важно је мало разумети медицинска истраживања.

Нови лек или третман морају успешно проћи неколико фаза клиничких испитивања пре него што се производ може продати или продати јавности. Постоји неколико фаза медицинских студија, које укључују:

• Фаза И: Експериментални третман или лекови тестирају се на ограниченом броју људи (обично између 20 до 80 учесника студије). Ова почетна фаза има за циљ испитивање безбедности лека и идентификовање потенцијалних нежељених ефеката.
• Фаза ИИ: Једном када се лек или лек сматрају потенцијално безбедним, они улазе у фазу ИИ испитивања чији је циљ да настави да прати свој ниво безбедности. Ова фаза укључује већу групу (обично између 100 до 300 учесника студије).
• Фаза ИИИ: Након што се утврди да је лек или третман релативно сигуран и ефикасан, поново се тестира (у испитивању фазе ИИИ) где научници процењују ефикасност и сигурност у поређењу са стандардним лечењем. Ова фаза укључује много већу групу (око 1.000 до 3.000) учесника студије. Када лек или третман прођу ову фазу, квалификују се за оцењивање за одобрење америчке Управе за храну и лекове (ФДА).
• Фаза ИВ: Када нови третман или лек добију одобрење ФДА, још једном се тестира у испитивању фазе ИВ, чији је циљ процена његове дугорочне безбедности и ефикасности, код оних који узимају нови лек или им се примењује нови третман.

Која је сврха клиничких испитивања?

Нови третман за влажну АМД

Ако имате макуларну дегенерацију везану за узраст, можда ћете бити узбуђени када сазнате да на помолу постоје неки врло обећавајући нови лекови и терапије.

Према Америчкој офталмолошкој академији, пре само 20 година, ако је особа развила влажну АМД, губитак вида је био неизбежан, али 2005. године, нови револуционарни третман, назван анти-ВЕГФ (укључујући лекове као што су Луцентис, Еилеа и Авастин ), постало доступно.

Ови анти-ВЕГФ лекови спречавају раст крвних судова, контролишући цурење и успоравајући оштећење макуле. Према речима стручњака, третман је високо ефикасан у очувању централног вида код људи са влажном АМД.

Шта су анти-ВЕГФ лекови?

Скраћеница ВЕГФ - која означава фактор васкуларног ендотелног раста - је протеин важан за раст и развој нових крвних судова. Када се убризгају у око, анти-ВЕГФ лекови помажу у заустављању раста ових нових, абнормалних крвних судова.

Можда је примарни недостатак тренутног лечења влажног АМД-а чињеница да се ињекције (које се дају директно у задњи део ока) лекова против ВЕГФ морају давати сваке четири до шест недеља.

Данас се нада за нове типове анти-ВЕГФ третмана који неће требати да се примењују тако често као тренутни режим од четири до шест недеља. Неки стручњаци кажу да би неколико третмана који се данас развијају можда чак могло излечити болест.

Како се лечи старосна дегенерација макуле

Генска терапија мрежњаче

Један од обећавајућих нових третмана за влажни АМД укључује генску терапију мрежњаче, као алтернативу месечним ињекцијама у очи. Циљ генске терапије је запошљавање тела да створи сопствени анти-ВЕГФ уметањем безопасног вируса (названог адено-повезани вирус / ААВ) који носи анти-ВЕГФ ген у ДНК особе.

Прецизније, генска терапија РГКС-314 захтева само једну ињекцију, али мора бити изведена хируршким поступком. Овај третман се тренутно спрема за улазак у фазу ИИ клиничких испитивања.

Студије о РГКС-314

Сада када је ФДА одобрила генску терапију мрежњаче за друга стања ока мрежњаче (осим АМД-а), ова врста лечења изгледа врло обећавајуће за људе са АМД-ом. РГКС-314 би потенцијално могао да делује на блокирање ВЕГФ-а годинама након примене; ово би заузврат помогло да се инхибира развој симптома влажне АМД, наиме, незрелих крвних судова који пропуштају крв у мрежњачу.

У клиничком испитивању фазе И / ИИ у којем је учествовало 42 људи, то је учинило 9 од 12 учесника студије не захтевају даље ињекције анти-ВЕГФ током шест месеци након једне ињекције РГКС-314. Поред тога, током студије нису примећени нежељени ефекти.

АДВМ-022

Друга потенцијално ефикасна врста генске терапије може се применити у амбулантним условима (као што је лекарска ординација). Ова терапија се назива АДВМ-022 и такође прелази у фазу ИИ клиничких испитивања. Процењује се да би обе ове терапије (АДВМ-022 као и РГКС-314) могле бити доступне људима са влажним АМД-ом за само три године (приближно 2023).

Систем за испоруку лука

Систем за испоруку лука (ПДС) је врло мали (мањи од зрна пиринча) апарат који може да чува анти-ВЕГФ лекове. ПДС се уграђује у око током хируршког поступка; функционише тако што обезбеђује континуирано ослобађање анти-ВЕФГ лекова у око.

Систем за испоруку лука могао би да омогући људима са влажним АМД-ом да уопште избегавају ињекције у очи. Поступак омогућава особама са влажним АМД-ом да прођу и до две године без потребе за лечењем.

Допуњавање лекова може се обавити путем посете лекару. Али, поступак пуњења лекова је мало сложенији од ињекција против ВЕГФ-а које су тренутно стандардни третман за влажни АМД.

Овај иновативни третман је сада у трећој фази клиничких испитивања и могао би бити доступан потрошачима у наредне три године (око 2023. године).

Проучавање система испоруке лука Луцентис (Ранибизумаб)

Рандомизирано контролисано клиничко испитивање фазе ИИ из 2019. године (које се сматра златном етикетом медицинских студија), које је објавила Америчка офталмолошка академија, оценило је сигурност и ефикасност система за испоруку лука са анти-ВЕГФ леком Луцентис (ранибизумаб) за мокро лечење АМД. У

Студија је открила да се ПДС добро подноси и да је код људи са АМД повезаним са узрастом, ПДС резултирао одговором упоредивим са месечним интравитреалним (унутар задњег дела ока) ињекцијама анти-ВЕГФ (ранибизумаб) третмана.

„Утврђено је да се ПДС добро подноси са потенцијалом да смањи терет лечења [оптерећење здравствене заштите узроковано хроничним стањем] у нАМД [АМД везано за узраст], а да истовремено одржава вид“, написали су аутори студије. Напомена, студија лечења ранибизумабом ПДС (од 2020.) напредовала је до испитивања фазе ИИИ.

Капи за очи

Капи за око против ВЕГФ за влажни АМД је још један нови начин лечења АМД који је у почетној фази клиничког испитивања, али још увек није коришћен на људима. Третман је тестиран на животињама.

Једном када се лековите капи за очи сматрају довољно сигурним за људску употребу, започињу клиничка испитивања.Може проћи и више од 10 година (око 2030. године) док анти-ВЕГФ капи за очи за влажни АМД не постану доступне за потрошачке потребе.

Оралне таблете

Анти-ВЕГФ таблета која се узима орално (на уста) може бити доступна јавности у наредних пет година (приближно 2025). Облик таблете у облику лека омогућиће људима са влажним АМД-ом да елиминишу или смање учесталост ињекција анти-ВЕГФ.

Сада у фази ИИ фазе клиничких испитивања, програмери оралних лекова за влажни АМД покушавају да реше проблеме. Лек тренутно има много нежељених ефеката, попут мучнине, грчева у ногама и промена јетре.

Једном када се лек може сматрати сигурним и опасни нежељени ефекти могу бити елиминисани, може се узети у обзир за потрошњу.

Дуже трајне ињекције против ВЕГФ

Индустрија лекова развија неколико нових анти-ВЕГФ лекова чији је циљ смањење учесталости ињекција. Ту спадају лекови као што су Абиципар и Сунитинаб, за које се процењује да ће бити око три до пет година (2023. до 2025. године) пре него што се одобри за потрошачку употребу.

Још један нови лек, Беову, већ је одобрен за употребу у америчким ињекцијама. Беову може трајати чак три месеца, а за иновативне лекове се каже да су ефикаснији у сушењу течности која се акумулирала у мрежњачи због влажног АМД-а.

Комбиновани третмани лековима

Нови комбиновани лекови за АМД укључују комбинацију лекова који су већ на тржишту за лечење АМД. Циљ је вишестрани приступ лечењу усмерен на повећање користи од лекова и на продужавање ињекција.

Једна таква комбинација је кап за око за лечење глаукома, названа Цосопт (дорзоламид-тимолол), која се испитује у комбинацији са ињекцијама против ВЕГФ. Студије показују да ова два лека, када се дају заједно, могу помоћи у смањењу течности мрежњаче боље него што само ињекције анти-ВЕГФ могу постићи саме.

Радиотерапија

Сматра се да зрачна терапија, слична врсти лечења која се обично користи за лечење рака, помаже у успоравању раста абнормалних крвних судова изазваних влажним АМД-ом. Каже се да зрачна терапија делује на исти начин као и у лечењу карцинома. Ово се постиже уништавањем брзорастућих ћелија.

Али дугорочна безбедност се ипак мора проценити пре него што се терапија зрачењем може сматрати главном опцијом за лечење АМД-а. Постоје две врсте зрачења у Великој Британији и Швајцарској, а ускоро ће бити тестиране у Сједињеним Државама. Очекује се да клиничка испитивања започну у року од годину дана (око 2021).

Нови третман за суву АМД

Већина случајева АМД-а укључује тип АМД-а који се споро развија, назван сувим АМД-ом. Тренутно, од 2020. године, нису доступне опције лечења сувог АМД-а, али неке обећавајуће нове терапије су у припреми.

Терапије матичним ћелијама

Терапија матичним ћелијама данас узима маха за све врсте лечења, укључујући многе облике рака, као и за суву АМД. Циљ терапије матичним ћелијама за АМД је да ће нове матичне ћелије моћи да замене ћелије мрежњаче које су оштећене или уништене симптомима АМД.

Матичне ћелије се често уводе у циркулацију крви тела путем ИВ инфузије. Али, истраживачи раде на томе како да трансплантирају матичне ћелије директно у очи. Једна стратегија укључује стављање матичних ћелија у течну суспензију која се може убризгати испод мрежњаче.

Иако је терапија матичним ћелијама за АМД проучавана само у малим клиничким испитивањима, стручњаци кажу да овај режим лечења обећава, а недостатак је што ће матичним ћелијама можда требати још 10 до 15 година (око 2030. или 2035. године). доказати да је ефикасна и сигурна за потрошаче.

Студија терапије матичним ћелијама за АМД

Мала студија, у којој су учествовали људи са влажним АМД-ом, објавила је Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине, открили су да је коришћење матичних ћелија особе за замену оштећених мрежњача резултирало одржавањем видне оштрине годину дана након поступка.

Аутори студије написали су: „Чини се да ово указује на то да је операција помогла да се заустави напредовање болести.“ Иако ова студија не показује да је терапија матичним ћелијама ефикасна за суву АМД, многи научници су уверени да ће предстојеће студије о матичним ћелијама терапија суве АМД ће бити обећавајућа.

Ињекције за суву АМД

Апл-2 је лек који се може убризгати интравитреално (директно у задњи део ока) како би успорио напредак суве АМД, штитећи мрежњаче од уништавања. Овај третман је у фази испитивања фазе ИИИ и очекује се да ће бити доступан за отприлике три до пет година (око 2023. до 2025. године).

Остали потенцијални нови третмани сувим АМД-ом

Постоји неколико других потенцијално ефикасних нових модалитета лечења суве АМД, који укључују:

• Орацеа: Орални антибиотик са антиинфламаторним својствима, можда ће бити доступан људима у касној фази суве АМД. Орацеа је тренутно у фази ИИИ испитивања и можда ће бити доступна већ 2021. године.
• Метформин: Утврђено је да лек који се обично даје људима који имају дијабетес смањује ризик од развоја АМД-а. Ово је можда због антиинфламаторних својстава метформина. Метформин је у фази фазе ИИ од 2020. године.

Реч од врло доброг

Ваш офталмолог (или други здравствени радник) је стручњак када је у питању која врста новог третмана против АМД-а може бити права за вас. Много је фактора које треба узети у обзир, као што су врста АМД-а, ваши симптоми, као и ниво прогресије болести и још много тога.

Поред тога, не постоји ниједан појединачни третман који нема недостатака. Може се утврдити да неки нови третмани имају врло мало нежељених ефеката, али критеријуми за одабир пацијента (критеријуми који се користе за квалификовање као учесник у студији) могу бити врло строги (на пример за хируршки имплантабилна сочива телескопа). Остали третмани / лекови могу имати нежељене ефекте.

На крају, важно је остати отворен за нове могућности док радите са својим здравственим тимом како бисте открили најбољи нови АМД третман за вас.