Шта треба знати о Спинрази (Нусинерсен ињекција)

Садржај

• Користи
• Пре узимања
• Дозирање
• Последице
• Упозорења и интеракције

Спинраза (нусинерсен) је лек за ињекције који се користи за лечење ретког и често фаталног наследног поремећаја познатог као спинална мишићна атрофија (СМА). Спинраза је способна да успори прогресивни губитак контроле мишића, повећава време преживљавања и побољшава моторичку функцију за чак 51% код људи погођених болешћу.

Спинраза се испоручује рутинским ињекцијама у течност која окружује кичмену мождину. Уобичајени нежељени ефекти укључују инфекције горњих и доњих дисајних путева.

Спинраза је први лек који је одобрила Америчка администрација за храну и лекове (ФДА) за лечење СМА. Скупо је - с процењеном ценом од 750.000 америчких долара за прву годину и 375.000 америчких долара за сваку наредну годину, али Спинраза може бити бесплатна за оне који се квалификују за финансијску помоћ.

Спинална мишићна атрофија (СМА) је редак поремећај, који погађа отприлике једно од сваких 11.000 порођаја.

Узроци спиналне мишићне атрофије

Користи

Спинраза је облик генске терапије која лечи све врсте СМА код деце и одраслих. СМА је узрокован генетским мутацијама које нарушавају производњу протеина који се назива моторни неурон преживљавања (СМН). Без довољно СМН-а да кичмени неурони остану живи и функционишу, особе са СМА могу доживети губитак контроле мишића, трошење мишића и оштећену респираторну функцију.

Спинраза делује стимулишући уско повезан ген на који СМА не утиче. Без Спинразе, овај сродни ген не може да произведе довољно СМН за снабдевање тела; са Спинразом могу се постићи корисни нивои.

Спинраза је одобрена за лечење четири класификације СМА:

• Тип 1 СМА, такође названа Вердниг-Хоффманнова болест, најтежи је облик СМА, и обично је очигледна на рођењу или убрзо након њега. Деца са овом врстом обично имају ограничену способност кретања или седења и отежано дисање и гутање. Смрт се обично дешава пре навршене 2 године живота.
• Тип 2 СМА је средњи облик СМА. Ноге су погођене више од руку. Очекивани животни век може се кретати од раног детињства до одрасле доби, у зависности од тежине симптома.
• Тип 3 СМА, такође назван Кугелберг-Веландеров синдром или малолетничка спинална мишићна атрофија, благи је облик СМА који може да нападне било када, од детињства до одрасле доби. Људи са овом врстом тешко се дижу из седећег положаја, мада то обично не утиче на очекивани животни век.
• Тип 4 СМА се манифестује тек у другој или трећој деценији живота, током којег времена мишићна слабост може полако напредовати заједно са осталим симптомима СМА.

Тренутни докази сугеришу да је одговор на лечење већи када се Спинраза започне убрзо након дијагнозе, а не касније. Ово се посебно односи на тип 1 СМА.

Симптоми спиналне мишићне атрофије

Пре узимања

Спинраза се користи у лечењу СМА прве линије. Тренутно нема контраиндикација за употребу лека.

Међутим, ФДА препоручује да се пре лечења предузму основни тестови како би се проценили ензими у бубрезима, број тромбоцита и време згрушавања крви. Ово омогућава лекарима да надгледају токсичност за бубреге или оштећење згрушавања, што може утицати на неке кориснике.

Спинраза је прва, али не само, генска терапија која се користи за лечење СМА. Други, назван Золгенсма (онасемногене абепарвовец), може се користити код деце млађе од 2 године, иако његова цена - отприлике 2 милиона долара за једнократну инфузију - може ограничити његово одобрење од стране здравствених осигуравача.

Како се лечи спинална мишићна атрофија

Дозирање

Спинраза је доступна у бочицама од 5 милилитара (мл), за једну дозу, за интратекалну ињекцију (ињекција у цереброспиналну течност која окружује кичмену мождину). Свака бочица од 5 мл садржи 12 милиграма (мг) нусинерсена.

Препоручена доза Спинразе за децу и одрасле је 12 мг по ињекцији.

Спинраза захтева индукциону (оптерећујућу) дозу која укључује четири одвојене ињекције. Прва три се испоручују у интервалима од 14 дана. Четврта се даје најмање 30 дана након треће ињекције. Након тога, доза одржавања се испоручује свака четири месеца.

Како узети и чувати

Спинразу администрира у болници, хируршком центру или лекарској ординацији здравствени радник са искуством у лумбалним пункцијама (кичмене пипе).

Локални анестетик се користи за омамљивање места убризгавања. Можда ће бити потребан ултразвук за правилно постављање игле код новорођенчади, мање деце или људи са деформацијом кичме.

Ако се пропусти доза Спинразе, мора се дати што је пре могуће. Треба уложити све напоре како би се придржавао прописаног распореда како би се осигурали оптимални резултати.

Спинраза се чува у фрижидеру (2Ц до 8Ц / 36Ф до 46Ф) и дозвољава јој да се врати на собну температуру (77 Ф / 25 Ц) пре него што се упуца. Одговорни здравствени радник има задатак да чува и примењује лек. Спинразу треба чувати у оригиналној кутији. Ако се уклони из оригиналне кутије, време хлађења не би требало да прелази 30 сати на собној температури.

Последице

Спинраза може изазвати нежељене ефекте, нарочито респираторне инфекције. Неки нежељени ефекти се могу решити, док други могу захтевати прекид лечења.

Заједнички

Уобичајени нежељени ефекти Спинразе (који погађају најмање 5% корисника) укључују:

• Инфекције доњих дисајних путева (укључујући упалу плућа, бронхитис и бронхиолитис)
• Инфекције горњих дисајних путева (укључујући прехладу, неалергијски ринитис, фарингитис и трахеитис)
• Главобоља
• Бол на месту ињекције
• Бол у леђима
• Затвор
• Назално зачепљење
• Инфекција уха

Такође је познато да се јављају осипи на лековима, иако су обично ниског степена и решавају се сами без лечења.

Ређе Спинраза може да оштети згрушавање крви и доведе до стања познатог као тромбоцитопенија (низак ниво тромбоцита). Већина случајева је релативно блага, а број тромбоцита ретко пада испод 50 000, чак и уз континуирану употребу, али и поред тога, лечење ће морати да се заустави ако су симптоми и / или пад броја тромбоцита озбиљни.

Посматрачке студије сугерирале су да Спинраза може ометати висину растуће новорођенчади. Међутим, није јасно да ли ће заустављање лека отклонити оштећење.

Озбиљно

Што је још забрињавајуће, Спинраза може ометати стварање кичме код неке деце. Једна од таквих манифестација је сколиоза, ненормална закривљеност кичме, која погађа до 5% корисника Спинразе.

Иако је тешка сколиоза ретка када се користи Спинраза, било која абнормалност у кичми може да закомпликује интратекалну примену лека.

Токсичност за бубреге је још једна брига. Пошто се Спинраза излучује из тела урином, понекад може оштетити осетљиве бубрежне филтере зване гломерули. У неким случајевима ово може довести до потенцијално фаталног стања познатог као гломерулонефритис.

Да би избегао токсичност лекова, лекар ће надгледати вашу бубрежну функцију, нарочито повишење количине протеина у мокраћи (кључни показатељ оштећења гломерула).

Како се дијагностикује спинална мишићна атрофија

Упозорења и интеракције

Иако не постоје одговарајуће студије на људима које истражују употребу Спинразе током трудноће, није било знакова оштећења плода код трудних мишева или зечева којима су даване ињекције Спинразе.

Будући да је непознато да ли се нусинерсен може пренети бебама у мајчино млеко, разговарајте са својим лекаром да бисте одмерили користи и ризике дојења пре почетка терапије Спинразом.

Не верује се да Спинраза има значајне интеракције лекова због свог минималног ефекта на цитокром П450 (ензим укључен у метаболизацију лекова).

Како приступити произвођачкој помоћи за лекове

Генерално, свако ко има невладино осигурање има право на помоћ у износу од 0 УСД без обзира на приход. Спинраза се може бесплатно понудити лицима која испуњавају услове без осигурања.

Да бисте сазнали више, обратите се Програм финансијске помоћи СМА360 ° на 1-844-4СПИНРАЗА (1-844-477-4672).

Врсте болести кичменог моторног неурона

• Објави
• Флип
• Емаил
• Текст