Садржај
- Шта је лек сироче?
- Зашто су неки лекови „сирочи“
- Подстицаји за повећање развоја лекова без родитеља
- Америчка канцеларија за развој производа без родитеља
- Амерички закон о лековима без родитеља из 1983. године
- Ефекат Закона о лековима сироцима у америчким фармацеутским производима
- Пример лекова доступних због Закона о дрогама без родитеља
- Међународно истраживање и развој лекова без родитеља
- Одбор за лекове сироче
- Уредба о лековима сироцима
Шта је лек сироче?
Лек сироче је лек (фармацеутски) који остаје неразвијен због недостатка компаније која би лек сматрала профитабилним.Разлог што лек није исплатив често је тај што постоји релативно мало људи који ће купити лек када се одмери према истраживању и развоју потребним за производњу лека. Једноставним речима, лекови без родитеља су они од којих компаније не очекују да зарађују много, већ уместо тога своје напоре усмеравају на лекове који ће донети новац.
Зашто су неки лекови „сирочи“
Фармацеутске компаније (лекови) и биотехнолошке компаније непрестано истражују и развијају нове лекове за лечење медицинских стања, а нови лекови се често појављују на тржишту. С друге стране, људи који пате од ретких болести или поремећаја не примећују исту пажњу лекова за истраживање својих болести. То је зато што је њихов број мален, па је и потенцијално тржиште нових лекова за лечење ових ретких болести (које се обично називају „лекови без родитеља“) такође мало.
Ретка болест се јавља код мање од 200 000 појединаца у Сједињеним Државама или мање од 5 на 10 000 особа у Европској унији. Стога су владине регулаторне агенције у Сједињеним Државама и Европској унији предузеле кораке да смање овај несклад у развоју лекова
Подстицаји за повећање развоја лекова без родитеља
Препознајући да у САД-у нису развијени адекватни лекови за ретке поремећаје и да ће компаније за производњу лекова заправо претрпети финансијски губитак у развоју лекова за ретка стања, амерички Конгрес је 1983. донео Закон о лековима без родитеља.
Америчка канцеларија за развој производа без родитеља
Америчка администрација за храну и лекове (ФДА) одговорна је за осигурање сигурности и ефикасности лекова на тржишту у Сједињеним Државама. ФДА је основала Канцеларију за развој производа без родитеља (ООПД) да би помогла у развоју лекова без родитеља (и других медицинских производа за ретке поремећаје), укључујући нуђење грантова за истраживање.
Лекови без родитеља, као и други лекови, и даље морају да се пронађу на сигурном и ефикасном нивоу кроз истраживања и клиничка испитивања пре него што их ФДА одобри за стављање у промет.
Амерички закон о лековима без родитеља из 1983. године
Закон о лековима без родитеља нуди подстицаје да подстакне компаније да развијају лекове (и друге медицинске производе) за мала тржишта појединаца са ретким поремећајима (у САД 47 одсто ретких поремећаја погађа мање од 25.000 људи). Ови подстицаји укључују:
- Савезни порески кредити за обављено истраживање (до 50 процената трошкова) за развој лека-сироче.
- Гарантовани седмогодишњи монопол на продају лекова за прву компанију која је добила одобрење ФДА за одређени лек. Ово се односи само на одобрену употребу лека. ФДА би такође могла одобрити другу апликацију за другачију употребу, а компанија би такође имала ексклузивна маркетиншка права за лек за ту употребу.
- Одрицање од накнаде за пријаву лека и годишње накнаде ФДА за производе.
Пре усвајања Закона о лековима сирочићима, било је мало лекова без родитеља за лечење ретких болести. Од Закона, ФДА је одобрила више од 200 лекова-сирочади за продају у САД.
Ефекат Закона о лековима сироцима у америчким фармацеутским производима
Откако је 1983. године ступио на снагу Закон о дрогама без родитеља, он је одговоран за развој многих лекова. Од 2012. године, било је најмање 378 лекова који су одобрени кроз овај поступак, а њихов број се и даље повећава.
Пример лекова доступних због Закона о дрогама без родитеља
Међу одобрене лекове спадају они као што су:
- Адренокортикотропни хормон (АЦТХ) за лечење дечјих грчева
- Тетрабеназин за лечење хорее која се јавља код особа оболелих од Хунтингтонове болести
- Ензимска терапија за оне који имају поремећај складиштења гликогена, Помпеову болест
Међународно истраживање и развој лекова без родитеља
Попут америчког Конгреса, и влада Европске уније (ЕУ) препознала је потребу за повећањем истраживања и развоја лекова без родитеља.
Одбор за лекове сироче
Основана 1995. године, Европска агенција за лекове (ЕМЕА) одговорна је за осигурање сигурности и ефикасности лекова на тржишту ЕУ. Окупља научне ресурсе 25 држава чланица ЕУ. 2000. године основан је Комитет за лекове сироче (ЦОМП) који надгледа развој лекова без родитеља у ЕУ.
Уредба о лековима сироцима
Уредба о лековима без родитеља, коју је донело Европско веће, пружа подстицаје за развој лекова-сирочади (и других медицинских производа за ретке поремећаје) у ЕУ, укључујући:
- Одрицање од накнада које се односе на поступак одобравања маркетинга.
- Гарантовани десетогодишњи монопол на продају лекова за прву компанију која је добила ЕМЕА одобрење за стављање лека у промет. Ово се односи само на одобрену употребу лека.
- Одобрење за стављање у промет у заједници - централизовани поступак одобрења за стављање у промет који се протеже на све државе чланице ЕУ.
- Помоћ протокола, што значи пружање научних савета компанијама за лекове о разним тестовима и клиничким испитивањима неопходним за лек који се развија.
Уредба о медицинским производима сирочадима имала је исти благотворан ефекат у ЕУ као Закон о лековима сирочадима у САД, увелико повећавајући развој и маркетинг лекова без родитеља за ретке поремећаје.
Закључак о Закону о дрогама без родитеља
У то време постоји много контроверзи око Закона о лековима без родитеља, са потребом лечења ретких болести на једној страни скале, и питањима о одрживости на другој. Срећом, ови поступци и у Сједињеним Државама и у Европи подигли су свест о многим ретким болестима, које када се саберу нису све тако ретке.
- Објави
- Флип
- Емаил
- Текст